Una nueva terapia genética salva la piel de un niño

Un equipo de médicos en Alemania logró reconstituir prácticamente la totalidad de la piel del cuerpo de un niño afectado de una grave enfermedad genética, al experimentar con una nueva técnica de modificación de células madre.

Aquejado de los efectos devastadores de su enfermedad, llamada Epidermólisis Bullosa Juntural (JEB, por sus siglas en inglés), el niño ingresó en un hospital en junio de 2015, cuando tenía 7 años.

"Había perdido casi dos tercios" de la epidermis que cubre el cuerpo, dijo Tobias Rothoeft, del Hospital Universitario Infantil Ruhr de Bochum, en Alemania, cuya investigación fue publicada el miércoles en la revista Nature.

Tras probar con los remedios a su alcance -incluido un trasplante de la piel de su padre, que el cuerpo del pequeño rechazó-, los médicos se resignaron a esperar su muerte.

Pero sus padres les conminaron a "intentar cualquier cosa" y dieron con un estudio de Michele de Luca, un experto en medicina regenerativa en Módena (Italia).

"Nos prometió que nos daría piel suficiente para curarlo", recuerda Rothoeft.

De Luca y su equipo extrajeron células de la piel de una zona no afectada de su cuerpo, repararon el gen que había mutado y utilizaron las células corregidas para cultivar piel en el laboratorio.

Esta fue luego implantada en el cuerpo del niño, principalmente en dos operaciones en octubre y noviembre de 2015. En total, se reemplazó el 80% de su piel.

El niño salió del hospital en febrero de 2016, tras casi ocho meses en cuidados intensivos. Un año y medio después, se encuentra perfectamente, juega a fútbol y no tiene necesidad de tomar ningún medicamento.

"La piel es de buena calidad", dijo Rothoeft. "Si sufre algún morado (...) este se cura de la misma forma que en una piel normal".

El tipo de JEB -una enfermedad rara- que sufre este niño, está causado por la mutación de un gen llamado LAMB3, que impide que la epidermis se adhiera correctamente a la capa inferior, la dermis.

No existe actualmente ninguna curación y más del 40% de quienes la sufren mueren antes de la adolescencia. Quienes sobreviven, sufren heridas crónicas y a menudo, cáncer de piel.

"Pienso que esta epidermis (implantada) durará para siempre", dijo De Luca.

El niño todavía tiene ampollas en las zonas no trasplantadas, que afectan entre 2 y 3% de la superficie de su cuerpo.

La nueva técnica abre una puerta de esperanza para los enfermos de JEB, aunque los expertos todavía deben determinar si su eficacia será igual en otros pacientes. Por ahora, se emprendieron experimentos clínicos.