Panamá aplica por primera vez terapia innovadora para tratar una enfermedad rara hereditaria
Este tratamiento evita la acumulación de proteína transtiretina dañina en el organismo, principal causante del deterioro progresivo en los pacientes. La terapia se aplica mediante una inyección subcutánea semanal.
Ciudad de Panamá, Panamá/Por primera vez en el país, se aplicó una terapia innovadora a una paciente diagnosticada con amiloidosis hereditaria por transtiretina, una condición progresiva y potencialmente discapacitante; así lo dio a conocer la Caja de Seguro Social (CSS).
La intervención se realizó en la Ciudad de la Salud, donde una paciente de 73 años se convirtió en la primera en el país en recibir este tratamiento, diseñado para frenar el avance de la enfermedad y mejorar su calidad de vida. De acuerdo con la neuróloga Lizeth Pinilla, de la Clínica de Nervio y Músculo, el procedimiento consiste en la administración de Inotersén, un medicamento basado en ARN dirigido que actúa bloqueando la producción de proteínas amiloides asociadas a la enfermedad.
La entidad indicó que este tratamiento evita la acumulación de proteína transtiretina dañina en el organismo, principal causante del deterioro progresivo en los pacientes. La terapia se aplica mediante una inyección subcutánea semanal.
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Los especialistas explican que los primeros síntomas de la amiloidosis hereditaria pueden pasar desapercibidos. Entre las señales iniciales se encuentran el adormecimiento y ardor en manos y pies, pérdida de sensibilidad a la temperatura y debilidad muscular. También pueden presentarse alteraciones autonómicas, como trastornos digestivos, resequedad ocular y episodios de presión arterial baja al cambiar de posición. En fases avanzadas, la enfermedad puede comprometer órganos vitales como el corazón y los riñones.
La amiloidosis hereditaria por transtiretina es causada por una mutación genética que provoca polineuropatía progresiva, síndrome del túnel carpiano bilateral severo y deterioro funcional que puede derivar en discapacidad.
Según el genetista José Cedeño, del Centro Nacional de Genética Médica y Genómica, hasta la fecha se han identificado 13 pacientes en Panamá con esta condición, lo que permitirá ampliar los estudios en familiares y promover diagnósticos más tempranos.